AI + 药物研发全景概述：(二) AI如何应对制药行业的效率挑战

 

 

文章来源：智药邦  作者：侯小龙

 

 

该系列专题的核心目的是对AI药物研发的行业格局进行全面梳理，提供一个有关AI在药物发现、临床研究和药物研发其他方面的应用前景的全面概述，并尝试预测下一步的发展方向。

 

本文是该报告的第二部分：AI如何应对制药行业的效率挑战。

 

 

01制药效率面临的挑战

 

将一种新药推向市场平均需要10年以上的时间。截至2014年，根据塔夫茨药物开发研究中心（CSDD）的数据，开发一种获得市场批准的新药的成本约为26亿美元。与2003年作出的同一报告相比，增长了145%（经通货膨胀修正后的数据）。

 

制药行业正处于衰退的境地，新药上市后的回报并不能证明制药公司目前大量的研发投资是合理的。

 

有三个关键战略可以用来解决这个问题：

-- 在商业模式上开展更多的合作，让管线多样化 

-- 实施人工智能，转向以数据为中心的药物发现

-- 发现新的治疗方式

 

 

02 AI制药领域正在 "升温"

 

在2020年的报告中，我们对240家AI驱动的生物技术初创公司进行了介绍。与2019年的版本相比，增加了约40家公司。

 

从以下方面可以观察到AI制药领域的稳步增长：大幅增加的风险资本涌入AI驱动的生物技术初创公司；领先的制药公司与AI驱动的生物技术公司和AI技术供应商之间的合作关系越来越多；持续不断的产业开发管线、研究突破和概念验证研究；领先的媒体和咨询公司对AI在制药和医疗保健领域应用的爆炸式关注。  

 

大型制药公司积极开展以AI为中心的合作

 

一些领先的制药公司的高管认为，AI不仅仅是一个先导化合物发现的工具，而且是一个促进生物学研究、发现新的生物靶点和开发新的疾病模型的更通用的工具。

 

当前，AI的主要研究重点还是在小分子药物方面。

 

 

03 AI如何应对制药效率的挑战

 

AI在药物研发中的应用，主要有以下方面和内容。

 

靶点发现和早期药物发现

分析数据集，形成假设并产生新的见解

确定新的候选药物

分析健康和疾病状态下的患者样本数据，以发现新的生物标志物和治疗靶点

预测分子的结合亲和力和其他药理学特性

筛选分子的类药性特性

降低蛋白质设计的复杂性

 

临床前实验的设计和处理

减少规划实验的时间、费用和不确定性

解读关于试剂的开放的和专有的数据，并获得可行的见解

自动选择、操作和分析细胞

加快细胞系的开发，实现细胞疗法的自动化生产

利用机器人云实验室自动进行样品分析 

 

临床试验 

优化临床试验研究设计

将不同的生物医学和医疗保健数据转化为代表特定病人的计算机模型 

通过揭示针对个体患者的最佳健康干预措施，大规模地提供个性化医疗服务

分析医疗记录，寻找临床试验的患者

通过个人病史和基因分析，自动匹配癌症患者进行临床试验

改进病理学分析

识别将从新的疗法中受益的患者

 

药物重定向

迅速确定许多已知药物的新适应症

将现有药物与罕见病相匹配

通过在100多种细胞疾病模型上并行测试1000多种化合物，进行大规模的实验生物学研究

产生新的生物标志物和治疗靶点

 

信息的汇总和综合

从文献中提取知识

从数以千计的不相关数据源中产生见解

改善决策消除研究中的盲点

识别竞争的空白空间

 

 

04 商业活动情况

 

从2020年交易和合作公告数量的增加来看，AI制药领域的商业活动在不断增加。2020年最重要的交易和合作包括：

 

XtalPi-SoftBank Vision Fund 2，PICC Capital和MorningSide Venture Capital。XtalPi在C轮融资中筹集了3.19亿美元，资金将用于XtalPi的智能数字药物发现和开发（ID4）平台的进一步开发。

 

阿斯利康打算在中国开设人工智能和药物研究中心，并向中国生物技术创新注入10亿美元资金。

 

Exscientia-拜耳。Exscientia与拜耳签订了一份为期3年、价值2.66亿美元的协议。此次合作将利用AI加速肿瘤和心血管疾病的小分子候选药物发现。

 

Schrödinger-拜耳。Schrödinger与拜耳签订了一份为期5年的协议，将致力于开发一个新的小分子设计虚拟平台，该平台将能够设计和筛选可合成的化合物。

 

Schrödinger-Google Cloud。Schrödinger与Google Cloud达成为期3年的合作，利用超级计算机的能力来加速Schrödinger的分子建模平台。

 

勃林格殷格翰-BERG：勃林格殷格翰与BERG合作，研究炎症性疾病，尤其是炎症性肠病和克罗恩病，寻找病因，开发新的生物标志物、靶点和新药。

 

全球开放科学项目COVID Moonshot由包括AI驱动的初创公司PostEra在内的国际工业和学术伙伴联盟发起。 

 

Insitro-Andreessen Horowitz、Canada Pension Plan Investment Board：机器学习驱动的药物发现公司insitro在B轮融资中筹集了1.43亿美元。该笔投资将用于进一步开发公司的技术和自动化。

 

这样的合作关系给制药行业带来了巨大的影响，如果一家公司打算在持续的竞争中成为领导者，那么就需要这样的合作。

 

 

05  2020年的主要观察：关键商业收获

 

1. AI制药的细分领域继续巩固，后期巨额融资会越来越多，包括Insitro、Recursion Pharmaceuticals、XtalPi等公司。AI初创企业进化为领先者，他们有大量的资源、财务和技术优势，而其他资源较少或技术和科研资产不成熟的公司就落后了。

 

2. AI制药领域正在 "升温"，成为专业的生物技术投资者有利可图的领域，对刚刚进入医药领域的投资机构来说也是如此，这些机构的目标是将高风险/高回报的公司纳入投资组合。这有几个观察结果为证，包括2020年该领域的投资活动的整体增加，领先的制药公司和CRO越来越急于争夺与AI驱动的公司的合作，以及越来越多的概念验证突破，证实了AI技术已经达到了实质性的成熟度，能够为药物发现带来切实的价值，远非简单的优化的收益。

 

3. 大型制药公司和CRO越来越多地争夺AI合作，并在快速出现的AI技术可行性和创新潜力证据的推动下，继续构建内部AI工作流程。2019到2020年间已经有一批非常引人注目的概念验证成果公布。

 

4. COVID-19的大流行似乎是医药机构加速采用AI的积极催化剂。这主要是由快速处理海量数据的必要性，以及在严格的期限内提出创新思想的必要性规定的。因此，这种紧迫性促使公司和投资者将资金投入到机会主义的项目中，比以往更多。

 

 

06 关键技术收获

 

1. 一些大型制药公司（GSK 和其他）的高层管理者认为，AI作为工具，不仅可以发现新的分子，还可以发现新的靶点。

 

深度神经网络的能力，即从多模态数据（如 "omics "数据）中建立本体模型的能力，被认为是AI在药物发现方面最具颠覆性的领域之一，与从文本等非结构化数据（使用自然语言处理）中进行数据挖掘的能力并驾齐驱。

 

2. "AI民主化"是一个相当大的趋势，各种机器学习/深度学习技术以预先训练、预先配置的 "现成 "格式提供，或以相对现成的格式提供，通过基于云的模型、框架和拖放式AI管道构建平台（例如KNIME）。这是制药组织加速采用AI的关键因素之一：在这些组织中，非AI专家有可能使用相当先进的数据分析工具进行研究。

 

3. 概念验证项目不断产生成功的结果。在研究中以及在商业合作中都是如此。例如，Recursion Pharmaceuticals和Exscientia等公司利用其基于AI的药物设计平台取得了重要的研究里程碑。

 

 

07 仍然存在的障碍

 

1. 全球AI人才短缺仍然是生物制药行业面临的严峻挑战，这与我们之前报告中的趋势重复。虽然大型制药公司投入大量资金招聘AI专家，但大多AI专家仍被大型科技公司（谷歌、亚马逊、阿里巴巴、腾讯、百度等）收入囊中，不过，预计未来几年，面向数据科学和AI应用的大学专业课程的开设和课程的增加，将在一定程度上解决这一问题。

 

2. 缺乏可用的高质量数据仍然是充分释放深度学习技术潜力的一个挑战。深度学习的众多变化被认为是AI在药物发现和临床研究等应用中最有利可图的领域。关键的挑战在于，深度学习算法是“数据贪婪”的，而生物技术领域的大数据并不总是能够很好地进行建模，或者由于隐私原因无法访问。 

 

3. AI在医药科学领域应用的伦理、法律和监管问题。这一系列挑战与上一点有关，但其他问题如AI的可解释性、AI产生的结果的专利性质、各国的法规等放慢了AI技术的进展和应用，特别是在制药行业。

 

 

08 全球范围内的人工智能

 

美国是AI产业的主要参与者。在AI实施之初，美国是先行者，然后是主力军。美国利用AI进行研发的公司，研究中心和研究所、投资的公司最多。然而，我们从大公司利用AI重组药物发现和发起政府倡议的活动中观察到，英

国和欧盟的活动在增加。同样重要的是，我们注意到亚太地区的活动普遍增加，特别是来自AI超级大国-中国的活动。

 

中国进行了广泛的投资活动。特别是，它已经承诺在AI领域投资50亿美元。天津作为最大的直辖市之一，将在当地的AI产业中投资160亿美元，北京当局将建设21.2亿美元的AI开发项目。中国还拥有至少十家估值超过10亿美元的私营AI初创企业。此外，中国一直在大力投资生物技术研发。最近中国对美国生物技术初创公司的投资严重减少，这可以用中美贸易冲突来解释。

 

根据2017年7月发布的《人工智能战略规划》，中国计划在2030年成为世界AI领导者。对亚太地区的分析显示， AI实施的主要推动者包括Saama科技公司，一家领先的临床数据分析公司。它宣布与塔夫茨药物开发研究中心的研究人员合作，以确定生物制药公司如何优化自动化和信息技术，包括机器学习和神经网络，以支持新疗法的研究和开发。此外，XtalPi还提供了大量的人才与机器学习合作，创建药物发现和开发应用，预测小分子的特性。亚洲AI产业的其他的创新者包括Cytlimic和Fujitsu，他们提供了预测化合物之间和蛋白质结合的软件。

 

欧洲传统上是生物制药活动的强大孕育地，最近出现了一些估值大的巨型交易。英国和欧盟在AI制药竞赛中的活动主要是由诺华公司推动的，该公司宣布在重塑医学方面迈出了重要的一步，成立了诺华AI创新实验室，并选择微软公司作为其AI和数据科学的战略合作伙伴来开展这项工作。此外，葛兰素史克还宣布与Exscientia、Insilico Medicine、Insilico Biotechnology等公司达成一些协议，使用新的计算机建模系统。BenevolentAI是应用人工智能进行科学创新的全球领导者，也有包括阿斯利康在内的几个备受瞩目的研究合作项目，并在2016年从杨森公司获得了一批药物开发的授权。这些都表明，制药业正越来越多地转向AI来改变药物发现过程。

 

 

参考资料：https://www.deep-pharma.tech/

 

 

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